Dišenova mišićna distrofija: Još uvek se čeka na odobrenje leka

Dišenova mišićna distrofija je progresivna bolest zbog koje deca već sa dvanaest godina moraju da koriste kolica, a mnoga ne dožive dvadeseti rođendan.

Iako za nju nema leka, postoje terapije koje mogu da uspore bolest i olakšaju život pacijentima. Međutim, u Srbiji bi ti lekovi tek trebalo da se odobre.

Roditelji obolelih kažu da je lek trebalo da bude odobren još juče. 

Karakteristika bolesti je ubrzano i nepovratno propadanje mišića. Uzrok je nasledna greška na genu koji se nalazi na x hromozomu, zbog toga se bolest pojavljuje samo kod dečaka, koji se rađaju kao zdrava deca.

"Moj sin još uvek može da se igra sa svojim mlađim bratom i da radi te neke osnovne stvari ali možda za šest meseci neće moći", kaže mama jednog dečaka, Olga Đuričin.

"Oni su većinom zatvorena deca koja više vremena provode u kući za računarom nego sa decom jer ipak kad izađu ispred zgrade pa vide kako deca trče, igraju fudbal, njima to teško pada", dodaje Gordana Grbovčić čiji je dečak takođe oboleo od ove bolesti.

U Srbiji je 200 dečaka obolelo, ali za trinaestoricu postoji šansa da im se produži život. 

"Pravo vreme za dostupnost terapija koje su odobrene u Americi i Evropi, nije ni danas ni sutra nego je bilo juče za našu decu. Za 13 dečaka su predati zahtevi", pojašnjava Olga.

"Dva leka koja su targetirana za spcifične mutacije, ne za sve obolele nego samo za enke dečake sa specifičnim mutacijama i mi sad pokušavamo za tih 13 dečaka da dobiju tu terapiju preko RFZO-a uz pomoć svih nadležnih", kaže Goran Vasović, predsednik udruženja pacijenata DMD.

Iz Republičkog fonda za zdravstveno osiguranje i ministarstva zdravlja kažu da se nadaju da će lek uskoro biti odobren, a da se sve procedure rade ubrzano. Ipak, i dalje nema jasno određenog vremenskog roka. 

"Samim tim što su bolesti retke, vrlo je mali br pacijenata potencijalnih korisnika tih lekova, za ispitivanje, za kliničke studije, da bi ti lekovi bili odobreni se ulazu milioni, milioni, milioni, desetine, stotine evra i dolara", kaže Vasović.

"Svesni smo da to nije lek koji leči ali je lek koji produžava život, daje više snage, čuva mišiće, kupuje vreme", dodaje Grbovčić.

A vremena je sve manje. Ispitivanja se nastavljaju i kliničke studije čekaju. Čekanje koje bukvalno ubija.